Nhờ cách tiếp cận này, điều trị đích giúp tiêu diệt tế bào ung thư hiệu quả hơn. Đồng thời, nó cũng ít gây hại cho các tế bào khỏe mạnh. Điều này giúp giảm bớt tác dụng phụ khó chịu cho người bệnh.
Mục tiêu của điều trị đích có thể là:
- Tiêu diệt hoàn toàn khối u nếu có thể (điều trị khỏi): Cố gắng loại bỏ hoàn toàn khối u, nếu có thể.
- Kiểm soát bệnh: Làm chậm sự phát triển của khối u. Giúp bệnh không nặng thêm nhanh chóng và kéo dài thời gian sống cho bệnh nhân.
- Giảm triệu chứng: Làm dịu bớt những khó chịu do khối u gây ra. Giúp người bệnh cảm thấy thoải mái hơn trong cuộc sống hàng ngày.
![]()
Hình 1: Lựa chọn điều trị đích
2. Cơ chế hoạt động của điều trị đích
Các thuốc điều trị đích có thể:
- Ngăn chặn các tín hiệu tăng sinh: Chúng chặn các tín hiệu bất thường ra lệnh cho tế bào ung thư lớn lên và nhân đôi nhanh chóng. Như vậy, khối u sẽ không thể phát triển.
- Cắt nguồn nuôi dưỡng khối u: Chúng ngăn chặn việc hình thành các mạch máu mới. Mạch máu này vốn dùng để cung cấp oxy và dinh dưỡng cho khối u. Khi không có đủ "thức ăn", khối u sẽ khó sống và phát triển.
- Hỗ trợ hệ miễn dịch: tăng khả năng nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư của hệ miễn dịch.
- Đưa thuốc hoá chất trực tiếp đến tế bào ung thư: gắn thuốc hóa chất vào kháng thể đặc hiệu để vận chuyển chính xác tới tế bào ung thư.
- Chặn nguồn hormone: đối với một số loại ung thư cần hormone để lớn lên (như ung thư vú, ung thư tiền liệt tuyến), thuốc sẽ chặn hoặc cắt nguồn hormone đó, làm khối u teo đi.
Có 2 nhóm thuốc điều trị đích chính:
Thuốc phân tử nhỏ: Đây là những viên thuốc uống hoặc thuốc tiêm có thể đi sâu vào bên trong tế bào ung thư. Chúng sẽ can thiệp và ngăn chặn những quá trình bất thường giúp tế bào ung thư phát triển.
Ví dụ: Erlotinib hoặc Gefitinib - thuốc ức chế thụ thể EGFR dùng trong điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ. Chúng hoạt động bằng cách khóa một "công tắc" đặc biệt (thụ thể EGFR) trên tế bào ung thư.
Kháng thể đơn dòng: Đây là các loại thuốc sinh học, thường dùng đường tiêm. Chúng giống như những "vệ sĩ" đặc biệt, chỉ gắn vào những dấu hiệu đặc trưng trên bề mặt tế bào ung thư. Việc gắn này có thể giúp hệ miễn dịch tiêu diệt tế bào ung thư hoặc trực tiếp ngăn chặn sự lớn lên của chúng
Ví dụ: Thuốc Trastuzumab là một kháng thể đơn dòng. Nó nhắm vào một protein tên là HER2, thường xuất hiện nhiều trên tế bào ung thư vú và ung thư dạ dày. Nhờ vậy, thuốc sẽ tiêu diệt các tế bào ung thư có HER2 này.
Hình 2: Cơ chế của thuốc đích
3. Ai có thể điều trị đích?
Không phải ai bị ung thư cũng phù hợp với phương pháp điều trị đích. Trước khi quyết định, bác sĩ sẽ cần làm một xét nghiệm đặc biệt. Xét nghiệm này giúp tìm ra những đặc điểm riêng của khối u ung thư (gọi là "dấu ấn sinh học" hoặc "điểm đích").
Nếu khối u của bạn có những "điểm đích" mà thuốc có thể tấn công, thì khả năng điều trị thành công bằng thuốc đích sẽ cao hơn.
4. Ưu điểm và hạn chế
Ưu điểm:
Hiệu quả cao khi nhắm đúng mục tiêu: Thuốc điều trị đích hoạt động như một "mũi tên" bắn thẳng vào những điểm yếu riêng của tế bào ung thư. Nhờ vậy, thuốc có thể diệt khối u hiệu quả hơn.
Ví dụ: thuốc nhắm EGFR trong ung thư phổi không tế bào nhỏ có đột biến EGFR thường đem lại tỷ lệ đáp ứng cao.
Ít ảnh hưởng tới tế bào lành: Vì thuốc chỉ tấn công vào tế bào ung thư có "điểm đích" đặc hiệu, nên ít làm tổn thương các tế bào khỏe mạnh khác trong cơ thể. Điều này giúp giảm bớt các tác dụng phụ khó chịu so với hóa trị thông thường.
Giúp kéo dài cuộc sống và nâng cao chất lượng: Nhiều nghiên cứu cho thấy, thuốc điều trị đích giúp người bệnh sống lâu hơn và cảm thấy dễ chịu hơn, cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống..
Hình 3: So sánh điều trị hoá chất và điều trị đích
Hạn chế:
Không hiệu quả nếu khối u không có "điểm đích" phù hợp: Thuốc đích chỉ có tác dụng khi khối u ung thư mang "điểm đích" mà thuốc nhắm tới. Nếu không có, thuốc sẽ không mang lại lợi ích gì.
Nguy cơ kháng thuốc theo thời gian: Sau một thời gian điều trị, các tế bào ung thư có thể thay đổi và trở nên "khôn ngoan" hơn, tìm cách "né tránh" thuốc. Khi đó, thuốc sẽ dần mất đi hiệu quả, gọi là hiện tượng "nhờn thuốc" hoặc "kháng thuốc".
Vẫn có thể gây tác dụng phụ: mặc dù thường nhẹ hơn hóa trị, nhưng người bệnh vẫn có thể gặp các tác dụng phụ như tiêu chảy, rối loạn chức năng gan, vấn đề về tim mạch hay các tác dụng phụ trên da, niêm mạc…
Chi phí điều trị cao: phần lớn các trường hợp đều cần làm xét nghiệm sinh học phân tử để tìm dấu ấn đích. Bên cạnh đó, chi phí thuốc điều trị đích thường cao, gây gánh nặng tài chính cho người bệnh.
5. Điều trị đích trong một số ung thư thường gặp
| Loại ung thư | Dấu ấn phân tử / Đích nhắm | Thuốc điều trị đích tiêu biểu |
| Phổi (NSCLC) | EGFR, ALK, ROS1, KRAS G12C | Osimertinib, Alectinib, Sotorasib |
| Vú | HER2, BRCA, PIK3CA | Herceptin, Olaparib, Alpelisib |
| Đại trực tràng | KRAS/NRAS, BRAF, VEGF | Cetuximab, Bevacizumab |
| Gan (HCC) | VEGF, PDGFR, FGFR | Sorafenib, Lenvatinib |
| Dạ dày | HER2 | Herceptin |
| Thận | VEGF, mTOR | Sunitinib, Everolimus |
| Máu (CML) | BCR-ABL | Imatinib, Dasatinib |
6. Xu hướng tương lai
Sinh thiết lỏng (liquid biopsy): kỹ thuật phát hiện các đột biến gen ung thư từ mẫu máu, giúp theo dõi bệnh ít xâm lấn, thuận tiện hơn so với sinh thiết mô truyền thống.
Phát triển thuốc mới: tiếp tục nghiên cứu và tìm thêm nhiều “đích” phân tử khác, nhằm mở rộng lựa chọn điều trị và tăng khả năng cá thể hóa cho từng bệnh nhân.
7. Thông điệp dành cho người bệnh
Điều trị đích mang đến rất nhiều hy vọng mới cho những người không may mắc bệnh ung thư. Tuy nhiên, mỗi người bệnh là một trường hợp khác nhau. Vì vậy, điều quan trọng nhất là bạn cần trao đổi kỹ với bác sĩ chuyên khoa. Bác sĩ sẽ giúp bạn làm các xét nghiệm cần thiết, tư vấn và cùng bạn lựa chọn phương pháp điều trị tốt nhất, phù hợp nhất với tình trạng của mình.
Tài liệu tham khảo
American Cancer Society. (2024). Targeted therapy for cancer. Retrieved from https://www.cancer.org/cancer/managing-cancer/treatment-types/targeted-therapy.html
National Cancer Institute. (2024). Targeted cancer therapies. Retrieved from https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/types/targeted-therapies
Cancer Council Australia. (2024). aCommon questions about targeted therapy. Retrieved from https://www.cancercouncil.com.au/cancer-information/cancer-treatment/targeted-therapy/common-questions-about-targeted-therapy
Reuters. (2024, June 2). Astra’s Enhertu delays breast cancer progression in patients with low HER2 levels. Retrieved from https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/astras-enhertu-delays-breast-cancer-patients-with-low-her2-levels-2024-06-02
Verywell Health. (2024). FDA approves Datroway breast cancer drug. Retrieved from https://www.verywellhealth.com/fda-approves-datroway-breast-cancer-drug-8785236
The Times. (2024). NHS revolutionary blood test for lung and breast cancer. Retrieved from https://www.thetimes.co.uk/article/nhs-revolutionary-blood-test-lung-breast-cancer-kpqpvt7fq
Viết bài: ThS.BS.Trịnh Thu Hà và BSCKI.Nguyễn Huy Thành - Khoa Nội Tiêu hóa Theo yêu cầu
Duyệt bài: BSCKII. Nguyễn Thị Dùng - Trưởng Khoa Nội Tiêu hóa Theo yêu cầu
